审评新政催生药明礼来全球首创新药研发合作|第一现场

记者 施樱子

“CFDA越来越专业了”，两会期间，做药人在微信群、朋友圈纷纷发出这样的声音。就连制药外企的人也不例外。礼来全球个体化治疗与中国医药研发部副总裁Kerry Blandchard感慨道：“我在中国生活和工作6年，对于过去一年半时间里面国家药监局发生变化的速度和方向都感到非常震撼。”

药明康德CEO李革也多次在不同场合提到，国家最近出台了一系列药品审评审批制度的改革措施，他专门强调：“今年2月出台的法规文件明确规定，未在中国境内外上市销售或转移到中国境内生产的创新药注册将优先获得审批审评。”

嗅到政策先机的企业已开始行动。3月10日，药明康德与礼来制药在上海宣布正式启动战略合作，共同在中国开发、生产及商业化一款全球首创的小分子口服降血脂新药。业内评论认为，这是国外企业首次将国际最高水平的全球首创新药引入中国，与全球进行同步开发和生产，中国病人未来有望同步使用全球最新药物。

新靶点瞄准高甘油三酯

据公开信息，血脂异常是导致动脉粥样硬化、冠心病、脑卒中等心脑血管疾病的重要因素。据估计目前中国约有2.76亿人血脂异常，其中超过1200万病人需要接受药物治疗。

当前对于血脂异常的治疗策略多是以降低低密度脂蛋白胆固醇为主，这类药物的使用已经非常成熟。但复旦大学附属中山医院副院长高鑫认为，临床还有相当部分患者的需求未被满足，她说：“从临床治疗中会发现，有些病人患有冠心病，但低密度胆固醇并不高；还有一部分病人低密度胆固醇升高，而使用现有药物无法改善，这些病人的临床治疗需求都还未满足。”对于现在降血脂药的研发热点PCSK9，高鑫认为：“PCSK9这个药有用，也是解决小众问题，不能把所有病人调脂都降低到我们预想的。”

高鑫长期从事代谢内分泌疾病和糖尿病的治疗，在研究中她发现糖尿病患者的发病与心血管事件都与高甘油三酯血症密切相关。她认为，高甘油三酯血症治疗药物的开发会是降低心血管疾病风险和预防糖尿病的重要途径。

而此次药明康德与礼来此次合作研发的小分子降血脂新药正是为了减少低密度脂蛋白胆固醇以及甘油三酯升高相关高危人群的心血管疾病发病风险。药明康德将负责该药物在中国的开发、生产及注册事务，包括提交新药临床试验(IND)申请，由药明康德产品开发服务及合作（PDSP）事业部牵头进行；礼来将负责该药物在中国的营销事务。

药明康德高级副总裁牟骅表示：该药具有同时降低低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯的作用。PCSK9主要针对低密度脂蛋白胆固醇。

Kerry Blandchard说：“这个新药的设计路径与肝靶点关系密切。但小分子药物和大分子抗体的针对点肯定是不一样的，我们的新药可以很大程度上填补PCSK9留下的临床空白。”据记者了解，该药现在还处于早期开发阶段，刚刚完成毒性研究，之后才能在中国和美国开展试验。“我们会积累非常多的数据，未来整个药物研发过程都有详尽数据作支撑。” Kerry Blandchard补充说。

礼来方面希望接下来新药能首先在中国开始临床研究。“中国高胆固醇病人非常多，两年前礼来也招募过胆固醇临床试验有关的受试者，很快患者人数就达到了要求。”Kerry Blandchard对于在中国开展新药临床试验很有信心，他甚至想到，如果在中国的临床试验能早一点完成，新药在中国的上市时间也会走在世界前列。

对于新药过去在中国的上市时间，李革做了一番研究，他说：“中国的老百姓迫切需要、也享受得起全世界最好的新药，但长期以来全球生物制药产业界欧美为先的新药开发模式，使得在欧美市场上市多年的重磅新药，进入中国市场的比例大致只有30%，即便最终进入中国市场，平均也要滞后6-8年左右，有些甚至长达12年。”

所以在当前新政策下，采用上市许可人制度委托生产，共同开发具有国际最高水平的小分子新药的模式，将成为我国中外合作开发创新药的一个重要里程碑，中国患者也将成为创新药物的最先获益者。

长期密切合作催生质变

礼来中国总裁贺安德（Andrew Hodge）先生表示：“此次战略合作将礼来世界领先的技术与药明康德丰富的本土经验及专长相结合，更好地惠及中国以及全球的病患需求。”

然而这样的合作来之不易，李革回顾说：“药明康德与礼来之就有超过十年的合作历史，双方科研团队在过去十多年里累计了近千项的药物研发及生产合作项目，产生了深厚的信任。”

Kerry Blandchard也表示：礼来与药明康德已经有12~15年的合作时间，过去主要是API生产，而这次提升到了新药共同开发的高度，因为在过去的合作中，礼来发现药明康德有很强的研发经验，而且尽自己的努力提升品质，达到世界级高质量品质。

牟骅对能产生这样的合作很是自豪，他强调：“在这个该项目之前，还没有任何一个跨国制药巨头一开始就把如此重要的创新药拿到中国来研究开发。很荣幸的是，礼来选择了药明康德作为新药的全球生产商，而不仅仅是中国。”

礼来新兴市场总裁苏维达说：“所有新兴市场中，中国是最具有潜力最具希望的，也是发展最好的市场。礼来不会忽视新兴市场带来的潜力和机会，因为新兴市场占有全世界80%的人口，而新兴市场国家和政府，也希望进一步加大医疗保障的广度和深度。我们这一次合作关系，将会是我们和药明康德今后长期深入合作伙伴关系迈出的第一步。接下来希望还会有更多的合作成果出现。”

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